A JCR Farmacêutica, empresa de origem japonesa focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras e presente no Brasil desde março de 2020, participou do 2° Simpósio Online Internacional de Doenças Raras, que discute temas ligados às doenças raras, como o panorama das MPSs com comprometimento neurológico e as suas necessidades não atendidas. O evento foi realizado nos dias 14 e 15 de julho, totalmente virtual, e foi patrocinado pela JCR Farmacêutica.
Na ocasião, a JCR participou do Simpósio “Necessidades não atendidas em MPSs com comprometimento neurológico”, ministrado pelo diretor médico da companhia, Dr. Ricardo Cunegundes e como convidada a médica Dra. Carolina Fischinger, geneticista do Hospital de Clínicas de Porto Alegre.
A médica fez um panorama das MPSs com comprometimento neurológico e necessidades não atendidas. E, em seguida, o Dr. Ricardo Cunegundes apresentou a nova tecnologia que foi desenvolvida pela farmacêutica, o J-Brain Cargo®, que está sendo usado no tratamento de MPS II e em desenvolvimento clínico para MPS I.
Além do uso em doenças raras, a nova tecnologia poderá mudar o curso do tratamento de algumas doenças que atualmente são consideradas como não tratáveis, como Alzheimer, alguns tipos de câncer e doenças raras com acometimento cerebral. A JCR Farmacêutica já aprovou o medicamento indicado para MPS II no Japão e está em fase de análise regulatória no Brasil.
O evento teve sua 2ª edição, e neste ano contou com sessões plenárias e simpósios que discutiu temas ligados às doenças raras, como tratamentos de patologias incomuns e promissoras, como a terapia gênica. Palestraram no evento, profissionais da área de saúde dos Estados Unidos e de diversos estados do Brasil. Para saber mais, acesse: https://doencasraras2022.com.br
Sobre a JCR Farmacêutica
Presente no Brasil desde 2020, a JCR Farmacêutica está trazendo para o país um produto pioneiro, capaz em ultrapassar a barreira hematoencefálica, mesmo administrado por via intravenosa, para tratar a degeneração neurológica que ocorre em 70% dos pacientes com MPS tipo II, além de também ter eficácia para o tratamento da parte somática da doença. Essa doença é causada pela falta de uma enzima, ocasionando o acúmulo de moléculas complexas no organismo, o que atrapalha o desenvolvimento do paciente desde seus primeiros anos e pode levar à morte na primeira década de vida.
A pesquisa fase I/II da JCR é liderada no Brasil pelo geneticista e professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Dr. Roberto Giugliani. Além disso, o estudo também é realizado na Universidade Federal de São Paulo, com coordenação da Dra. Ana Maria Martins, geneticista, professora da Unifesp e membro da Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e Erros Inatos do Metabolismo (SBTEIM). Ao todo, são 19 pacientes envolvidos nesta fase, e em 2022 será iniciado o estudo fase III global, incluindo o Brasil.
Fonte: Agência Fato Relevante